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Terapia gênica | Estes são os três remédios mais caros do mundo

Por| Editado por Luciana Zaramela | 07 de Dezembro de 2022 às 10h49

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Seventyfourimages/Envato
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Nos últimos anos, a ciência tem dado passos grandiosos para a humanidade, como a entrega das primeiras vacinas contra a covid-19 em menos de 1,5 ano. Essas doses salvaram milhões de vidas ao serem distribuídas por todo o globo. Entre as inovações da indústria farmacêutica, é preciso também destacar as novas terapias gênicas. Só que, diferente dos imunizantes, o uso deste tipo de medicamento é bastante restritivo e três deles são considerados os remédios mais caros do mundo, com doses custando milhões de reais.

Para entender: a terapia gênica é um tipo de tratamento ainda novo, na qual genes saudáveis são introduzidos no corpo do paciente com a função de substituir ou modificar genes que não funcionam de forma esperada. Devido à atividade disfuncional, costumam causar problemas de saúde ao indivíduo. Remédios tradicionais não costumam funcionar para essas pessoas.

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A seguir, confira a lista com os três remédios de terapia gênica mais caros do mundo:

Os três remédios mais caros do mundo

1. Hemgenix

Recém-aprovado para uso nos Estados Unidos, o remédio Hemgenix é produzido pela biofarmacêutica CSL Behring e poderá tratar pacientes com hemofilia B. Esta é uma doença de origem genética que impede ou reduz a capacidade de coagulação do sangue, e está associada com a falta de uma proteína que induz a formação de coágulos, o fator IX.

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A aplicação, em dose única, do medicamento Hemgenix deverá custar cerca de US$ 3,5 milhões — aproximadamente 18,3 milhões de reais na conversão direta, sem impostos ou taxas de importação. Nos testes, a maioria dos pacientes pôde descontinuar o tratamento convencional, após a aplicação.

2. Zynteglo

Desenvolvido pela empresa Bluebird Bio, o Zynteglo é o segundo remédio de terapia gênica mais caro do mundo. O uso é destinado para pacientes com uma doença sanguínea chamada de talassemia beta. A medicação custa cerca de US$ 2,8 milhões — o que equivale a 14,6 milhões de reais. Após o uso, o corpo "aprende" a produzir hemoglobina adulta funcional, eliminando potencialmente a necessidade de transfusões de sangue regulares.

3. Zolgensma

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Prescrito para o tratamento de casos de Atrofia Muscular Espinhal (AME) em bebês, o Zolgensma também está na lista de remédios mais caros do mundo e já foi até transportado em carro-forte no Brasil. Na época do lançamento, a fabricante Novartis estipulou o preço de US$ 2,1 milhões — cerca de 11 milhões de reais. No entanto, o preço pode variar em decorrência de inúmeros fatores e valores como 6,5 milhões de reais já foram divulgados.

Nesta semana, o Ministério da Saúde anunciou que o Zolgensma deve ser incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS). Até o momento, não foram divulgados valores da negociação e nem quando as primeiras doses do medicamento para AME devem desembarcar no Brasil.

É importante observar que o preço de um remédio pode variar por inúmeros fatores, como negociações exclusivas com planos de saúde ou governos. Os valores usados ao longo do texto são referentes ao que foi divulgado na época dos respectivos lançamentos das terapias gênicas.

Por que as terapias gênicas são tão caras?

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Para explicar o porquê destes três remédios de terapia gênica custarem tão caro, é preciso entender que foram usadas novas tecnologias, demandaram altos (e exorbitantes) recursos em pesquisa no processo de desenvolvimento e não são fáceis de fabricar. Diferente do que se possa imaginar de um remédio, essas medicações costumam ser diluídas em uma solução (como um soro) e administradas de forma intravenosa.

“São muito diferentes das drogas clássicas que você toma em forma de pílula. Esse tipo de droga [convencional], muitas vezes, pode ser fabricada por robôs e milhões de doses podem ser feitas por dia”, explica Nicole Paulk, professora da Universidade da Califórnia em São Francisco, para a revista Wired.

Definitivamente, a terapia gênica “não é uma droga de molécula pequena como um paracetamol”, acrescenta Paulk. Apesar disso, a pesquisadora entende que, nos próximos cinco a 10 anos, o preço deste tipo de remédio deve ser reduzido. “Com certeza, vamos melhorar nisso”, completa.

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Remédios são para poucos

Enquanto este futuro não chega, o valor dos novos medicamentos limita e muito a possibilidade de uso, especialmente em países em desenvolvimento. Para contornar o problema, governos devem pensar em formas de garantir acesso a esses medicamentos e investir também recursos na área de pesquisa.

Vale lembrar que, na história recente, para tratar pessoas que vivem com HIV, o Brasil já adotou a estratégia licenciamento compulsório. Esta é uma iniciativa pouco usual, mas tem como objetivo evitar possíveis abusos cometidos por quem detém a patente.

Fonte: Wired e Nature