Como é aplicado Zolgensma, o remédio mais caro do mundo, de R$ 6,5 milhões?

O Zolgensma, remédio mais caro do mundo, custa R$ 6,5 milhões, e é aplicado no Brasil em crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME), rara doença paralisante: mas o procedimento, além de oneroso, envolve sigilo e segurança, e a droga chegou até a ser transportada em carro-forte.

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O Hospital Pequeno Príncipe, em Curitiba, é referência em atendimento pediátrico e ministra o Zolgensma desde 2020, sendo o segundo do país a realizar o procedimento. Em entrevista ao UOL, a neuropediatra Adriana Banzato, responsável pela aplicação, conta mais sobre o esquema de segurança envolvido no processo.

Como o Zolgensma é aplicado?

Entre as complicações, o preço certamente é a pior delas: o remédio é tão caro que pode inviabilizar o orçamento de saúde de cidades inteiras. As famílias que precisam dele costumam recorrer à justiça, que muitas vezes passa o custo ao governo estadual ou federal. A Novartis, farmacêutica responsável pelo medicamento, fez em evento de lançamento no mercado brasileiro em maio. Nele, Banzato discutiu detalhes dos pacientes tratados com outros profissionais da medicina.

Segundo ela, o Zolgensma vem em frascos pequenos de 5,5 ml ou 8,3 ml: cada paciente recebe de 40 ml a 80 ml, o que é calculado com base em tamanho e peso. Carros-fortes, apesar de já utilizados para o transporte, já foram descartados devido à atenção que atraem — mas o sigilo continua, e nunca foi informado onde o remédio é armazenado nos hospitais.

Ele chega congelado a 60 ºC negativos e leva 24h para atingir estado líquido para a aplicação, quando o frasco pode ser aberto e colocado nas seringas, então finalmente levado da farmácia do hospital até o paciente. Os funcionários chegam a ficar apreensivos: "E se eu deixar cair? E se perder uma gota?". A médica, no entanto, garante que são acostumados com o trabalho e certificados para ele.

O Zolgensma, então, é inserido no corpo via cateter, assim como um soro. Para a aplicação, o paciente precisa estar internado: há hospitais que exigem internação de um dia, outros, de uma hora. A aplicação é única, e o paciente pode receber alta até no mesmo dia. O custo de aplicação varia pelo protocolo do hospital e evolução do paciente, mas não supera 1% do custo do remédio, o que, ainda assim, é muito: pode atingir a marca de R$ 100 mil.

Como o remédio é feito?

Assim como o custo da droga, a aplicação geralmente não é paga pelos pacientes, custeada pelo estado a partir de decisões judiciais. E não é todo paciente com AME que pode recebê-la: O tratamento é genético, já que os doentes não têm o gene SMN1, que produz a proteína SMN, responsável por funções musculares, incluindo a respiração. Sem ela, os neurônios começam a morrer e atrofiar o paciente.

O remédio, então, é encapsulado em um vírus, o AAV9, presente no ar e inofensivo a humanos. O conteúdo dele é retirado em laboratório e o gene que produz a proteína é colocado em seu lugar. Ao ser injetado no corpo, o vírus modificado se liga às células e, ao ser atacado por anticorpos, libera o conteúdo, que se liga ao DNA e faz com que o corpo passe a produzir a proteína.

O problema é que, como o AAV9 circula pelo ar, costumamos desenvolver anticorpos contra ele, o que acontece geralmente até os dois anos de idade. Depois disso, o corpo combate o vírus e o mata antes de liberar o gene. A idade, então, é considerada limite para o tratamento, apesar de já ter sido feito em pacientes de até 7 anos.

O tratamento gera mudanças rápidas, sendo sentido em até dois ou três dias após a aplicação, e com 30 dias, o ganho de movimento é notável. Mas, apesar do Zolgensma evitar que os neurônios morram pela falta da proteína, ele não recupera as células que já morreram: quanto mais cedo a AME puder ser tratada, então, melhor.

Efeitos colaterais permanentes não são conhecidos — alguns pacientes têm inflamação no fígado dias após a aplicação, mas isso pode ser solucionado com outros remédios. Já a AME fica controlada para o resto da vida: após o tratamento, o corpo produz a proteína para sempre.

Há controvérsias sobre o remédio, dado o seu custo: O SUS poderia custear muitos outros tratamentos com o valor do medicamento, por exemplo, como apontam diversas críticas, enquanto o Zolgensma já tem um valor muito alto para tratar apenas um paciente. Banzato rebate, perguntando: "Quanto vale uma vida? Uma criança com AME fica em tratamento integral por toda a vida, custando muito mais para a sociedade e para a família".

Fonte: UOL 1, 2