Pesquisadores do Rio Grande do Sul usam edição genética para tratar doença rara
Por Fidel Forato |
No Rio Grande do Sul, pesquisadores do Centro de Pesquisa Clínica do Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) e da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS) modificaram geneticamente um vírus, a partir da terapia gênica, para tratar uma doença genética rara, a síndrome de Hunter, que acometia uma criança de dois anos.
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Também conhecida pelo nome oficial de mucopolissacaridose tipo II, os pacientes que sofrem com essa enfermidade apresentam uma mutação no DNA, que não produz uma determinada enzima - a idoronato-2-sulfatase - e essa ausência é responsável por inúmeros problemas físicos e neurológicos. O paciente brasileiro tinha, por exemplo, o fígado e o baço aumentados, além de problemas nas articulações e deficit cognitivo.
Segundo a universidade brasileira, essa foi a primeira vez que esse tipo de terapia gênica para síndrome é realizado fora dos Estados Unidos, onde outros cinco pacientes já foram tratados, com relativo sucesso, da mesma forma.
Entenda o procedimento
Em função da codificação errada do gene, a enzima não é fabricada no corpo da pessoa e o paciente acumula no seu organismo as substâncias que deveria eliminar, comprometendo, dessa forma, ossos e articulações, vias respiratórias, sistema cardiovascular e funções cognitivas, por exemplo.
“Em resumo, utilizamos um vírus (chamado adeno-associado), que foi modificado para transportar a versão correta de um gene no paciente”, afirma o coordenador do estudo, professor Roberto Giugliani, sobre o feito inédito no país. Para o procedimento, feito sob anestesia geral, o menino recebeu então uma injeção no crânio, diretamente no líquido que o banha, contendo o vírus modificado.
Assim, a versão correta do gene, que é transportada pelo vírus, induz a fabricação dessa enzima necessária dentro do organismo, e as substâncias que estavam acumuladas começam a ser degradadas, corrigindo os problemas do paciente. “Ainda é uma terapia experimental, mas muito promissora”, explica Giugliani.
Além desse procedimento, havia outras alternativas menos eficientes para a criança, como o transplante de medula óssea, sem eficácia comprovada e de alto risco de mortalidade. Outra opção também poderia ser a terapia de reposição enzimática, com infusões semanais pelo resto de sua vida.
Nesse sentido, a vantagem da terapia gênica é a possibilidade de corrigir o defeito genético com apenas um procedimento, para sempre. Além disso, esse procedimento recebeu a autorização do comitê de ética do HC de Porto Alegre, da Conep (Comissão Nacional de Ética em Pesquisa), da Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) e da CTNBio (Comissão Técnica Nacional de Biossegurança).
Fonte: HCPA via Folha de São Paulo