Edição genética recupera parcialmente a visão de animais
Por Fidel Forato • Editado por Luciana Zaramela |
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Nos Estados Unidos, uma equipe de cientistas busca formas de permitir que animais e, no futuro, humanos voltem a enxergar, através de tratamentos envolvendo a edição genética. Por enquanto, o grupo foca em terapias para camundongos com retinite pigmentosa e amaurose congênita de Leber (LCA, em inglês), ambas provocam cegueira.
Nos testes pré-clínicos, os animais tiveram parte da visão restaurada, após a terapia genética pioneira. É o que detalha o estudo publicado na revista Nature Biotechnology e liderado por membros do Broad Institute, iniciativa que reúne cientistas da Universidade Harvard e do Instituto de Tecnologia de Massachusetts (MIT).
Tratamento com edição genética
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Antes de seguir, vale explicar que, hoje, diferentes tipos de terapia genética são testadas, de forma experimental, para corrigir mutações genéticas causadoras de doenças. No entanto, é muito complexo alterar o DNA de um organismo vivo e ainda há muito a ser aperfeiçoado neste processo.
Na pesquisa do Broad Institute, os cientistas projetaram novas partículas semelhantes a vírus, conhecidas como eVLPs. Estas são fundamentais no processo de edição genética, já que funcionam como um transporte para a “maquinaria” biológica que fará a edição, como a proteína Cas9. Segundo os autores, os novos eVLPs são até 170 vezes mais eficazes que as versões anteriores.
Revertendo a cegueira
Para validar as descobertas, os pesquisadores testaram a nova estratégia em camundongos com cegueira de origem genética, provocadas pelas doenças retinite pigmentosa e LCA.
Nos quadros de retinite, a doença é provocada por uma mutação no gene Mfrp, o que desencadeia a degeneração progressiva da retina. Enquanto isso, a outra doença é causada por uma mutação indesejada no gene Rpe65, responsável por comprometer a visão.
Quando a nova técnica de edição genética foi testada nos camundongos com alguma dessas doenças, a terapia demonstrou ser promissora. Os eVLPs melhorados corrigiram a mutação em até 20% das células da retina dos animais, o que contribuiu com a restauração parcial da visão. Esta taxa ainda pode melhorar, mas é um primeiro passo importante. De forma paralela, pesquisadores chineses usam técnica semelhante para tratar camundongos cegos.
No caso norte-americano, os cientistas também demonstraram que essas partículas semelhantes a vírus conseguem editar genes com eficácia no cérebro de camundongos vivos, sem afetar partes fora do alvo. Isso ajudará em pesquisas futuras contra outras doenças genéticas.