Cientistas testam técnica de edição genética contra anemia falciforme

Na última semana, cientistas dos Estados Unidos utilizaram, pela primeira vez no país, uma técnica de edição genética chamada CRISPR para tentar curar uma doença genética em um ser humano. O caso ocorreu com a paciente Victoria Gray, uma mulher de 41 anos que sofre de anemia falciforme, uma condição genética que modifica o formato dos glóbulos vermelhos do sangue e causa diversos problemas aos organismo.

Os pacientes que nascem com essa doença genética não produzem a proteína beta-hemoglobina, responsável por deixar os glóbulos vermelhos do sangue redondos e lisinhos para garantir o pleno transporte de oxigênio pelo corpo. Em vez disso, as pessoas que sofrem de anemia falciforme produzem uma proteína chamada hemoglobina S, que torna os glóbulos vermelhos rígidos e em formato de “U”, o que faz com que essas células se prendam nas extremidades das veias e estourem prematuramente, impedindo que a quantidade correta de oxigênio seja distribuída e, assim, fazendo com que os portadores da doença se sintam sempre cansados.

Por enquanto, o único tratamento disponível é um transplante que só funciona em 10% dos pacientes. Mas o novo tratamento que está sendo tentado em Gray é o de efetuar uma alteração genética na própria medula óssea da paciente, corrigindo o problema de nascença e fazendo com que o organismo passe, aos poucos, a produzir glóbulos vermelhos no formato correto e suplante os de formato errado, curando-se sozinho da anemia. Caso dê certo, este tratamento poderá representar a cura que os portadores deste tipo de anemia esperam há anos, além de servir de “chute inicial” para que a técnica CRISPR seja usada também para a cura de outras doenças de origem genética.

Apesar de ser a primeira paciente nos Estados Unidos, Gray é a segunda pessoa no mundo a passar por um tratamento de edição genética. O primeiro paciente a passar por este tipo de tratamento não foi identificado, mas o procedimento ocorreu na Alemanha em fevereiro deste ano para tentar curar a Talassemia (outro tipo de doença genética do sangue que causa anemia) e, de acordo com informações recentes, este paciente tem se recuperado bem e não mais precisa receber transfusões de sangue.

Mas isso não quer dizer que o tratamento não seja arriscado. Isso porque essa modificação de gene é feita em apenas uma célula da medula, que é retirada do corpo enquanto os cientistas matam todas as outras células do tipo com radiação e quimioterapia antes de inseri-la de volta no organismo. Isso deve ser feito porque, caso apenas se insira a célula modificada, o corpo continuará produzindo os glóbulos vermelhos errados em um ritmo muito maior do que o correto.

A partir de então, deve-se esperar apenas que as células modificadas se multipliquem e produzam os glóbulos vermelhos corretos, enquanto aqueles no formato estranho vão naturalmente diminuindo em quantidade. Esse processo de adaptação pode demorar e ser bastante doloroso para o paciente; por isso, é necessário que se tenha absoluta certeza de que a técnica é 100% eficaz antes de torná-la uma alternativa para os portadores deste tipo de doença.

Mesmo que ainda estejamos muito longe de saber se esse tratamento realmente funcionará, a comunidade científica está otimista, confiante de que a alteração de genes pode ser uma ferramenta utilizada para tratar doenças até então consideradas incuráveis, o que possibilitará toda uma nova era na medicina.

Fonte: Popular Science